Генная терапия с лекарственным «регулятором» сократила приступы более чем на 90% у трёх людей с фармакорезистентной эпилепсией
В очень раннем клиническом испытании (NEJM) ген доставили прямо в очаг приступов в мозге, сделав нейроны чувствительными к лекарству. У всех трёх участников число приступов в месяц упало более чем на 90% без серьёзных побочных эффектов, пишет Nature, — но исследование крошечное.
Исследователи под руководством нейрохирурга Ян Дая (Yang Dai) из больницы Сюаньу Столичного медицинского университета (Пекин) опубликовали 4 ноября 2026 года в The New England Journal of Medicine результаты раннего испытания хемогенетической генной терапии эпилепсии, сообщает Nature.
Как это работает
- Вирус (аденоассоциированный вирус 9) доставляет ген прямо в небольшой участок мозга, где зарождаются приступы.
- Ген работает в возбуждающих нейронах — клетках, участвующих в приступах, — и делает их чувствительными к определённому препарату.
- Препарат действует как регулятор яркости: силу эффекта можно настраивать, чего не позволяют другие виды генной терапии. В испытании использовали антипсихотик клозапин.
Участники
Трое взрослых с эпилепсией, вызванной склерозом гиппокампа (рубцеванием) с одной стороны мозга. Диагноз им поставили 10–25 лет назад, они были устойчивы как минимум к двум противоэпилептическим препаратам и до включения в исследование имели в среднем не менее двух приступов в месяц.
Результаты
У каждого участника число приступов в месяц снизилось более чем на 90%. О серьёзных побочных эффектах не сообщается.
Ограничения
- Тип: раннее клиническое испытание всего на трёх участниках без контрольной группы — этого слишком мало, чтобы судить о безопасности и эффективности.
- Независимый невролог Мэттью Уокер (Университетский колледж Лондона) назвал эффект впечатляющим, но подчеркнул малый размер исследования и выразил обеспокоенность длительным приёмом клозапина, который в высоких дозах связывают с сердечно-сосудистыми и другими проблемами. Уокер — сооснователь компании Focalis Bio, которая тоже разрабатывает генную терапию эпилепсии.
Это экспериментальная работа, а не доступное лечение. Людям с эпилепсией стоит обсуждать варианты лечения со своим врачом.