Una terapia génica con «regulador» farmacológico redujo las crisis más de un 90% en tres personas con epilepsia resistente

Investigadores dirigidos por el neurocirujano Yang Dai, del Hospital Xuanwu de la Universidad Médica de la Capital (Pekín), publicaron el 4 de noviembre de 2026 en The New England Journal of Medicine un ensayo temprano de terapia génica quimiogenética para la epilepsia, informó Nature.

Cómo funciona

• Un virus (virus adenoasociado 9) lleva un gen directamente a la pequeña zona del cerebro donde se originan las crisis.
• El gen actúa en neuronas excitadoras, las implicadas en las crisis, y las hace sensibles a un fármaco concreto.
• El fármaco funciona como un regulador de intensidad: permite ajustar la potencia del efecto, algo imposible con otras terapias génicas. En este ensayo se usó el antipsicótico clozapina.

Participantes

Tres adultos con epilepsia causada por esclerosis del hipocampo (cicatrización) en un lado del cerebro. Diagnosticados hacía 10–25 años, resistentes a al menos dos antiepilépticos y con al menos dos crisis al mes de media antes de entrar al estudio.

Resultados

En cada participante, las crisis mensuales cayeron más de un 90%. No se registraron efectos secundarios graves.

Limitaciones

• Tipo: ensayo clínico temprano con solo tres participantes y sin grupo control, demasiado pocos para juzgar seguridad o eficacia.
• El neurólogo independiente Matthew Walker (University College London) calificó el efecto de emocionante, pero subrayó el pequeño tamaño y expresó preocupación por el uso prolongado de clozapina, asociada en dosis altas a problemas cardiovasculares y de otro tipo. Walker es cofundador de Focalis Bio, que también desarrolla terapias génicas para la epilepsia.

Es investigación experimental, no un tratamiento disponible. Las personas con epilepsia deben hablar de sus opciones con su médico.