Terapia gênica com 'regulador' por remédio reduziu crises em mais de 90% em três pessoas com epilepsia resistente

Pesquisadores liderados pelo neurocirurgião Yang Dai, do Hospital Xuanwu da Universidade Médica da Capital (Pequim), publicaram em 4 de novembro de 2026 no The New England Journal of Medicine um ensaio inicial de terapia gênica quimiogenética para epilepsia, informou a Nature.

Como funciona

• Um vírus (vírus adenoassociado 9) leva um gene diretamente à pequena área do cérebro onde as crises começam.
• O gene atua em neurônios excitatórios, os envolvidos nas crises, e os torna sensíveis a um medicamento específico.
• O remédio funciona como um dimmer: dá para ajustar a força do efeito, o que outras terapias gênicas não permitem. Neste ensaio o remédio foi o antipsicótico clozapina.

Participantes

Três adultos com epilepsia causada por esclerose hipocampal (cicatriz) de um lado do cérebro. Diagnosticados havia 10–25 anos, resistentes a pelo menos dois anticonvulsivantes e com pelo menos duas crises por mês, em média, antes de entrar no estudo.

Resultados

Em cada participante, as crises mensais caíram mais de 90%. Não foram relatados efeitos colaterais graves.

Limitações

• Tipo: ensaio clínico inicial com apenas três participantes e sem grupo controle — pouquíssimo para avaliar segurança ou eficácia.
• O neurologista independente Matthew Walker (University College London) chamou o efeito de empolgante, mas destacou o tamanho reduzido e se preocupou com o uso prolongado de clozapina, associada em doses altas a problemas cardiovasculares e outros. Walker é cofundador da Focalis Bio, que também desenvolve terapias gênicas para epilepsia.

É pesquisa experimental, não um tratamento disponível. Pessoas com epilepsia devem discutir as opções com seu médico.