FDA одобрила пероральный ингибитор ALK2 Atebrioz (зилургисертиб) при прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии

В конце сентября 2026 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA) одобрило Atebrioz (зилургисертиб), пероральный ингибитор киназы ALK2, разработанный с Incyte и коммерциализируемый Mirum Pharmaceuticals, для снижения объёма суммарного нового гетеротопического окостенения (HO) у взрослых и подростков от 12 лет с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (FOP). Рекомендуемая доза — 100 мг один раз в сутки. По сводкам Pharmacally и связанным релизам одобрение пришлось примерно на 25–26 сентября 2026 года; коммерческая доступность в США ожидается в октябре через Mirum Access Plus.

Данные когорты 1 PROGRESS

Одобрение опиралось на когорту 1 исследования фазы II PROGRESS (NCT05090891): рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование 63 пациентов от 12 лет, получавших зилургисертиб 100 мг/сутки или плацебо 24 недели с последующим открытым продолжением. Эффективность оценивали по изменению суммарного объёма нового HO на КТ всего тела. На 24-й неделе в группе препарата среднее снижение составило 3,2 см³ против роста 24,6 см³ на плацебо.

Доля пациентов с новым дискретным очагом HO (1/32 против 5/31) снизилась на 81% относительно, но не достигла статистической значимости (P=0,0986). Объёмные показатели новых и существующих очагов были в пользу препарата с номинальными P ниже обычных порогов. Частые нежелательные реакции: головная боль, боль в суставах, инфекция верхних дыхательных путей, носовые кровотечения и тошнота. В инструкции предупреждение о возможном вреде плоду по данным на животных; рекомендуется эффективная контрацепция.

Контекст и ограничения

Atebrioz становится третьей одобренной FDA терапией FOP после паловаротена (Sohonos, 2023) и гаретосмаба-grts (Pasatru, август 2026). Педиатрические когорты младше 12 лет продолжаются; заявка в Европе на рассмотрении EMA. Это pivotal данные фазы II при редком заболевании; материал не является персональной медицинской рекомендацией — обсуждайте лечение со специалистом по FOP.