La FDA aprueba el inhibidor oral de ALK2 Atebrioz (zilurgisertib) para la fibrodisplasia osificante progresiva

A finales de septiembre de 2026 la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Atebrioz (zilurgisertib), un inhibidor oral de la cinasa ALK2 desarrollado con Incyte y comercializado por Mirum Pharmaceuticals, para reducir el volumen de osificación heterotópica (HO) nueva total en adultos y adolescentes de 12 años o más con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). La dosis recomendada es 100 mg una vez al día. Resúmenes de Pharmacally y comunicados relacionados sitúan la aprobación alrededor del 25–26 de septiembre de 2026; la disponibilidad comercial en EE. UU. se espera en octubre vía Mirum Access Plus.

Evidencia de la cohorte 1 de PROGRESS

La aprobación se basó en la cohorte 1 del estudio de fase II PROGRESS (NCT05090891): ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 63 pacientes de 12 años o más que recibieron zilurgisertib 100 mg diarios o placebo durante 24 semanas, con extensión abierta. La eficacia se midió por el cambio del volumen total de HO nueva en TC de cuerpo entero. En la semana 24, el brazo con fármaco tuvo una media de −3,2 cm³ frente a un aumento de 24,6 cm³ con placebo.

La proporción de pacientes con una nueva lesión discreta de HO (1/32 frente a 5/31) mostró una reducción relativa del 81% pero no alcanzó significación estadística (P=0,0986). Las medidas de volumen de lesiones nuevas y existentes favorecieron al fármaco con valores P nominales bajos. Reacciones adversas frecuentes: cefalea, dolor articular, infección respiratoria alta, epistaxis y náuseas. El etiquetado advierte de posible daño fetal según datos animales; se aconseja anticoncepción eficaz.

Contexto y límites

Atebrioz es la tercera terapia de FOP aprobada por la FDA tras palovaroteno (Sohonos, 2023) y garetosmab-grts (Pasatru, agosto de 2026). Continúan cohortes pediátricas menores de 12 años; la solicitud europea sigue en revisión de la EMA. Son resultados pivotal de fase II en una enfermedad rara; este resumen no es consejo médico personal — consulte a un especialista en FOP.