FDA批准口服ALK2抑制剂Atebrioz（齐卢吉色替）用于进行性骨化性纤维发育不良

2026年9月末，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Atebrioz（齐卢吉色替）——与Incyte合作开发、由Mirum Pharmaceuticals商业化的口服激活素受体样激酶2（ALK2）抑制剂——用于降低12岁及以上成人与青少年进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）总体积。推荐剂量为每日一次100 mg。Pharmacally与相关公司通稿将批准时间置于约2026年9月25–26日；预计10月通过Mirum Access Plus在美国上市。

PROGRESS第1队列证据

批准依据为II期PROGRESS研究（NCT05090891）第1队列：63名12岁及以上患者的随机、双盲、安慰剂对照试验，接受齐卢吉色替每日100 mg或安慰剂共24周，随后开放标签延长期。疗效以全身CT上新发HO总体积相对基线的变化评估。第24周时，用药组平均减少3.2 cm³，安慰剂组增加24.6 cm³。

出现新的离散HO病灶的患者比例（用药1/32对安慰剂5/31）相对降低81%，但未达到统计学显著（P=0.0986）。新发与既有病灶的体积指标名义P值低于常用阈值、倾向用药组。对照期常见不良反应包括头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻衄与恶心。标签根据动物数据警示潜在胎儿损害；有生育潜能者应采取有效避孕。

背景与局限

据同一报道，Atebrioz成为继帕洛伐罗汀（Sohonos，2023）与加雷妥单抗-grts（Pasatru，2026年8月）之后第三种获FDA批准的FOP疗法。12岁以下儿科队列仍在进行；欧洲上市申请仍由EMA审评。此为罕见病的II期关键结果；本摘要并非个人医疗建议——请与熟悉FOP的专科医生讨论。