FDA توافق على مثبّط ALK2 الفموي Atebrioz (زيلورغيسرتيب) لخلل التنسج الليفي المعظّم التقدمي
في أواخر سبتمبر 2026 وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Atebrioz (زيلورغيسرتيب)، مثبّط ALK2 فموي يومي من Mirum Pharmaceuticals وIncyte، لتقليل حجم التعظّم المغاير الجديد الكلي لدى مرضى خلل التنسج الليفي المعظّم التقدمي من عمر 12 عامًا فأكثر، استنادًا إلى بيانات المجموعة 1 من دراسة المرحلة الثانية PROGRESS.
في أواخر سبتمبر 2026 وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على Atebrioz (زيلورغيسرتيب)، مثبّط فموي لكناز ALK2 طُوّر مع Incyte وتسوقه Mirum Pharmaceuticals، لتقليل حجم التعظّم المغاير (HO) الجديد الكلي لدى البالغين والمراهقين من عمر 12 عامًا فأكثر المصابين بخلل التنسج الليفي المعظّم التقدمي (FOP). الجرعة الموصى بها 100 ملغ مرة يوميًا. وتضع ملخصات Pharmacally والبيانات المرتبطة الموافقة نحو 25–26 سبتمبر 2026؛ ويُتوقع التوفر التجاري في الولايات المتحدة في أكتوبر عبر Mirum Access Plus.
أدلة المجموعة 1 من PROGRESS
استندت الموافقة إلى المجموعة 1 من دراسة المرحلة الثانية PROGRESS (NCT05090891): تجربة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بدواء وهمي شملت 63 مريضًا بعمر 12 فأكثر تلقوا زيلورغيسرتيب 100 ملغ يوميًا أو دواءً وهميًا لمدة 24 أسبوعًا مع تمديد مفتوح. قُيّمت الفعالية بتغيّر حجم HO الجديد الكلي في تصوير مقطعي لكامل الجسم. في الأسبوع 24، انخفض المتوسط 3.2 سم³ في ذراع الدواء مقابل زيادة 24.6 سم³ مع الدواء الوهمي.
أظهرت نسبة من ظهرت لديهم آفة HO منفصلة جديدة (1/32 مقابل 5/31) انخفاضًا نسبيًا بنسبة 81% لكنها لم تبلغ الدلالة الإحصائية (P=0.0986). فضّلت مقاييس الحجم للآفات الجديدة والقائمة الدواء بقيم P اسمية منخفضة. شملت التفاعلات الشائعة الصداع وألم المفاصل وعدوى الجهاز التنفسي العلوي والرعاف والغثيان. يحذّر الوسم من ضرر جنيني محتمل استنادًا إلى بيانات حيوانية؛ ويُنصح بمنع حمل فعّال لمن لديهم إمكانية الإنجاب.
السياق والحدود
يصبح Atebrioz ثالث علاج لـFOP توافق عليه FDA بعد بالوفاروتين (Sohonos، 2023) وغارتوسماب-grts (Pasatru، أغسطس 2026). تستمر مجموعات الأطفال دون 12 عامًا؛ ويبقى الطلب الأوروبي قيد مراجعة EMA. هذه نتائج محورية من المرحلة الثانية لمرض نادر؛ وهذا الملخص ليس مشورة طبية شخصية — ناقشوا الخيارات مع أخصائي ملمّ بـFOP.