FDA FOP ыарыытыгар уостан иһэр ALK2 ингибитор Atebrioz (зилургисертиб) үлэтин көҥүллээтэ

2026 сыл балаҕан ыйын бүтүүтүгэр АХШ аһылык уонна эмп хонтуруолун управлениетэ (FDA) Atebrioz (зилургисертиб) — Incyte кытта оҥоһуллубут, Mirum Pharmaceuticals коммерциализациялыыр уостан иһэр ALK2 ингибитору — 12 саастаахтан улахан дьоҥҥо прогрессирующай оссифицирующай фибродисплазияга (FOP) саҥа гетеротопическай уҥуохтаныы (HO) дьааһынын аччатарга көҥүллээтэ. Сүбэлиир доза — күннүк 100 мг. Pharmacally уонна хампаанньа сибээстээх релиһинэн көҥүллээһин балаҕан ыйын 25–26 күннэригэр түбэһэр; АХШ-ка атыыга туруу октябрьга Mirum Access Plus нөҥүө кэтэһиллэр.

PROGRESS 1 когортатын дааннайдара

Көҥүллээһин II фаза PROGRESS (NCT05090891) 1 когортатыгар олоҕурбут: 63 киһиэхэ 12 саастаахтан рандомизированнай, иккис хараҥа, плацебо-контролируемай чинчийии — зилургисертиб 100 мг эбэтэр плацебо 24 нэдиэлэ, онтон аһаҕас салҕааһын. Түһүмэх — бүтүн этин КТ-тынан саҥа HO дьааһынын уларыйыыта. 24 нэдиэлэҕэ эмп бөлөҕэр орто 3,2 см³ түһүү, плацебога 24,6 см³ үүнүү.

Саҥа туспа HO очага (1/32 утары 5/31) 81% аччатыыны көрдөрбүт, ол эрээри статистическай суолталаах буолбатах (P=0,0986). Дьааһыннаах көрдөрүүлэр эмп өттүгэр эбии номинальнай P-лаахтар. Көҥүл кэмҥэ элбэхтик көстөр эппиэттэр: төбө ыарыыта, үүнэр ыарыыта, үөһээ тыын суолун инфекцията, мурун хаана уонна иһийии. Анныгар оҕоҕо куттал туһунан сэрэтии баар; оҕо төрөтөр кыахтаах дьоҥҥо контрацепция сүбэлэнэр.

Контекст уонна кырааскылар

Atebrioz — FDA көҥүллээбит үһүс FOP терапията: паловаротен (Sohonos, 2023) уонна гаретосмаб-grts (Pasatru, атырдьах ыйа 2026) кэнниттэн. 12 сааска дылы оҕо когорталара салҕаналлар; Европаҕа EMA көрөр. Бу II фаза pivotal түмүктэрэ; бу персональнай медицинскэй сүбэ буолбатах — FOP-у билэр исписэлииһи кытта кэпсэтин.