FDA расширила показания BMS CAMZYOS (мавакамтен) на детский обструктивный ГКМП (≥30 кг)

1 октября 2026 Bristol Myers Squibb объявила, что FDA США одобрила расширенное показание CAMZYOS® (мавакамтен) для лечения симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (оГКМП) с улучшением функциональной способности и симптомов у взрослых и педиатрических пациентов массой 30 кг (66 фунтов) и более. Компания заявила, что CAMZYOS — единственный одобренный FDA ингибитор сердечного миозина для оГКМП в педиатрической популяции при такой маркировке.

Данные SCOUT-HCM

Одобрение опирается на Phase 3 SCOUT-HCM (NCT06253221): рандомизированное двойное слепое плацебо‑контролируемое исследование у 44 подростков 12 – <18 лет с симптоматической оГКМП NYHA II–III (CAMZYOS n=23, плацебо n=21). CAMZYOS достиг первичной конечной точки: статистически значимое снижение градиента LVOT при пробе Вальсальвы к неделе 28 против плацебо (разница МНК ≈ −48,0 мм рт. ст., 95% ДИ −67,7…−28,3, p<0,0001). Ни у кого LVEF не упала ниже 50%; нежелательных явлений, приведших к отмене, не было; серьёзные НЯ — у 2 пациентов в каждой группе (9% vs 10%). Новых НР сверх профиля взрослых не выявлено, заявила компания.

Контекст безопасности — читайте внимательно

В информации по применению США есть Boxed WARNING о риске сердечной недостаточности из‑за систолической дисфункции; требуется ЭхоКГ‑мониторинг LVEF; препарат доступен только через программу REMS. Это обзор пресс‑релиза о педиатрическом расширении Phase 3, а не личная медицинская рекомендация.