إدارة الغذاء والدواء توسّع مؤشر BMS CAMZYOS (مافاكامتن) لاعتلال العضلة القلبية الضخامي الانسدادي لدى الأطفال (≥30 كغ)

في 1 أكتوبر 2026 أعلنت Bristol Myers Squibb أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على مؤشر موسّع لـCAMZYOS® (مافاكامتن) لعلاج اعتلال العضلة القلبية الضخامي الانسدادي (oHCM) العرضي وتحسين القدرة الوظيفية والأعراض لدى البالغين والمرضى الأطفال بوزن 30 كغ (66 رطلاً) فأكثر. وقالت الشركة إن CAMZYOS هو العلاج الوحيد المثبط للميوسين القلبي المعتمد من FDA لـoHCM في فئة الأطفال بهذا التوسيم.

أدلة SCOUT-HCM

تستند الموافقة إلى تجربة المرحلة الثالثة SCOUT-HCM (NCT06253221): عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بدواء وهمي شملت 44 مراهقاً بعمر 12 إلى <18 عاماً مصابين بـoHCM عرضي من فئة NYHA II–III (CAMZYOS n=23، وهمي n=21). حقق CAMZYOS نقطة النهاية الأولية بانخفاض ذي دلالة إحصائية في تدرج مسار خروج البطين الأيسر عند مناورة فالسالفا في الأسبوع 28 مقابل الوهمي (فرق متوسط المربعات الصغرى ≈ −48.0 مم زئبق، فاصل ثقة 95% −67.7 إلى −28.3، p<0.0001). لم ينخفض الكسر القذفي دون 50% لدى أي مريض؛ ولم تؤدِ أي أحداث ضائرة إلى الإيقاف؛ ووقعت أحداث خطيرة لدى 2 في كل ذراع (9% مقابل 10%).

سياق السلامة — اقرأ بعناية

تتضمن معلومات الوصفة الأمريكية تحذيراً مؤطراً لخطر قصور القلب بسبب اختلال الانقباض؛ ويُشترط مراقبة الكسر القذفي بالصدى، ويتوفر CAMZYOS فقط عبر برنامج REMS. تلخّص هذه المقالة بياناً عن توسيع طبّي للأطفال من المرحلة الثالثة؛ وهي ليست نصيحة طبية شخصية.