La FDA amplía BMS CAMZYOS (mavacamten) a la MCH obstructiva pediátrica (≥30 kg)

El 1 de octubre de 2026, Bristol Myers Squibb anunció que la FDA de EE. UU. aprobó una indicación ampliada de CAMZYOS® (mavacamten) para tratar la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHOo) sintomática y mejorar la capacidad funcional y los síntomas en adultos y pacientes pediátricos con peso de 30 kg (66 lb) o más. La compañía dijo que CAMZYOS es la única terapia inhibidora de la miosina cardíaca aprobada por la FDA para MHOo en población pediátrica con este etiquetado.

Evidencia SCOUT-HCM

La aprobación se basa en el ensayo de fase 3 SCOUT-HCM (NCT06253221): aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 44 adolescentes de 12 a <18 años con MHOo sintomática NYHA II–III (CAMZYOS n=23, placebo n=21). CAMZYOS cumplió el criterio principal con una reducción estadísticamente significativa del gradiente LVOT de Valsalva en la semana 28 frente a placebo (diferencia de medias por mínimos cuadrados ≈ −48,0 mmHg, IC 95% −67,7 a −28,3, p<0,0001). Ningún paciente tuvo FEVI por debajo del 50%; ningún acontecimiento adverso llevó a la suspensión; acontecieron acontecimientos graves en 2 pacientes de cada brazo (9% vs 10%).

Contexto de seguridad — léase con cuidado

La ficha estadounidense incluye una advertencia encuadrada por riesgo de insuficiencia cardíaca por disfunción sistólica; se exige ecocardiograma de la FEVI y CAMZYOS solo está disponible mediante un programa REMS. Este artículo resume un comunicado sobre una expansión pediátrica de fase 3; no es consejo médico personal.