FDA 将 BMS CAMZYOS（mavacamten）适应症扩展至儿科梗阻性肥厚型心肌病（≥30 kg）

2026年10月1日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，美国 FDA 批准扩大 CAMZYOS®（mavacamten） 适应症，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），改善成人及体重≥30 kg（66 磅）儿科患者的功能能力与症状。公司称，按此标签，CAMZYOS 是唯一获 FDA 批准用于儿科 oHCM 人群的心肌肌球蛋白抑制剂疗法。

SCOUT-HCM 证据

批准依据 III 期 SCOUT-HCM（NCT06253221）：随机、双盲、安慰剂对照，纳入 44 名年龄 12 至 <18 岁、症状性 NYHA II–III 级 oHCM 青少年（CAMZYOS n=23，安慰剂 n=21）。CAMZYOS 达到主要终点：第 28 周时 Valsalva 左室流出道（LVOT）压差相对安慰剂显著降低（最小二乘均数差约 −48.0 mmHg，95% CI −67.7 至 −28.3，p<0.0001）。无患者 LVEF 低于 50%；无导致停药的不良事件；每组各 2 例严重不良事件（9% vs 10%）。

安全性——请仔细阅读

美国说明书含因收缩功能障碍致心衰风险的黑框警告；需超声心动图监测 LVEF，且仅通过 REMS 计划供应。本文汇总关于 III 期儿科扩展的公司新闻稿，并非个人医疗建议。