FDA alarga BMS CAMZYOS (mavacamten) à MCH obstrutiva pediátrica (≥30 kg)

Em 1 de outubro de 2026, a Bristol Myers Squibb anunciou que a FDA dos EUA aprovou uma indicação alargada do CAMZYOS® (mavacamten) para tratar a miocardiopatia hipertrófica obstrutiva (MHOo) sintomática e melhorar a capacidade funcional e os sintomas em adultos e doentes pediátricos com peso de 30 kg (66 lb) ou mais. A empresa disse que o CAMZYOS é a única terapêutica inibidora da miosina cardíaca aprovada pela FDA para MHOo numa população pediátrica com este rotulamento.

Evidência SCOUT-HCM

A aprovação assenta no ensaio de fase 3 SCOUT-HCM (NCT06253221): aleatorizado, em dupla ocultação e controlado por placebo em 44 adolescentes com 12 a <18 anos e MHOo sintomática NYHA II–III (CAMZYOS n=23, placebo n=21). O CAMZYOS atingiu o desfecho primário com redução estatisticamente significativa do gradiente LVOT de Valsalva na semana 28 versus placebo (diferença de médias por mínimos quadrados ≈ −48,0 mmHg, IC 95% −67,7 a −28,3, p<0,0001). Nenhum doente teve FEVE abaixo de 50%; nenhum acontecimento adverso levou à descontinuação; acontecimentos graves ocorreram em 2 doentes em cada braço (9% vs 10%).

Contexto de segurança — leia com cuidado

A ficha americana inclui um aviso em caixa pelo risco de insuficiência cardíaca por disfunção sistólica; é necessário monitorizar a FEVE por ecocardiograma e o CAMZYOS só está disponível através de um programa REMS. Este artigo resume um comunicado sobre uma expansão pediátrica de fase 3; não é conselho médico pessoal.