BioMarin: пятилетние данные расширения PROPEL по POMBILITI + OPFOLDA при поздней болезни Помпе
2 октября 2026 BioMarin представила пятилетние данные открытого расширения PROPEL на конгрессе World Muscle Society: у 82 взрослых на непрерывной терапии POMBILITI + OPFOLDA моторная функция в целом сохранялась, лёгочные показатели относительно стабильны; новых сигналов безопасности нет. Не медицинский совет.
2 октября 2026 BioMarin Pharmaceutical объявила поздние пятилетние результаты открытого расширения PROPEL комбинации POMBILITI® (ципаглюкозидаза альфа-atga) + OPFOLDA® (миглустат) у взрослых с поздней болезнью Помпе (LOPD) на 31-м конгрессе World Muscle Society в Хиросиме.
Что показали данные
В анализ вошли 82 человека на непрерывной терапии от исходного уровня PROPEL до пяти лет (у опытных по ЗЗТ средняя длительность предшествующей ЗЗТ 7,6 года; n=62 опытных, n=20 наивных — к ~4,5 года). Среднее изменение % предсказанной дистанции 6-минутной ходьбы: +0,7% (SD 7,76) у опытных к году 5 и +10,5% (SD 11,44) у наивных к 4,5 года; % предсказанной ФЖЕЛ: −2,8% и −4,4%.
Безопасность и ограничения
Новых сигналов безопасности не выявлено; связанные с лечением НР у 51,2%; пятеро прекратили из‑за безопасности. В инструкции США — предупреждения о гиперчувствительности и инфузионных реакциях. Это открытое расширение после фазы 3, представленное компанией — не личный медицинский совет.