BioMarin：晚发型庞贝病POMBILITI+OPFOLDA的PROPEL五年延长期数据

2026年10月2日，BioMarin Pharmaceutical在广岛举行的第31届世界肌肉学会（WMS）大会上公布了POMBILITI®（cipaglucosidase alfa-atga）+ OPFOLDA®（miglustat）用于成人晚发型庞贝病（LOPD）的PROPEL开放延长期五年结果。

延长期结果

分析纳入自PROPEL基线起持续用药至五年的82人（酶替代治疗经验组基线时既往ERT平均7.6年；经验组n=62，初治组n=20随访至约4.5年）。预测六分钟步行距离百分比平均变化：经验组至五年**+0.7%（SD 7.76），初治组至4.5年+10.5%（SD 11.44）；预测用力肺活量百分比分别为−2.8%与−4.4%**。

安全性与局限

未发现新的安全性信号；治疗相关不良事件51.2%；五人因安全原因停药。美国说明书含超敏/输液反应等黑框警告。此为公司在已完成三期试验后公布的开放延长期——非个人医疗建议。