بيومارين: بيانات امتداد PROPEL لخمس سنوات لـPOMBILITI + OPFOLDA في مرض بومبي المتأخر
في 2 أكتوبر 2026 قدّمت بيومارين بيانات امتداد مفتوح لخمس سنوات من PROPEL في مؤتمر الجمعية العالمية للعضلات: لدى 82 بالغاً على POMBILITI + OPFOLDA المستمر بقيت الوظيفة الحركية إلى حد كبير واستقرت المقاييس الرئوية نسبياً؛ بلا إشارات سلامة جديدة. ليس نصيحة طبية شخصية.
في 2 أكتوبر 2026 أعلنت BioMarin Pharmaceutical نتائج متأخرة لخمس سنوات من الامتداد المفتوح لـPROPEL لـPOMBILITI® (سيباغليكوزيداز ألفا-atga) + OPFOLDA® (ميغلوستات) لدى بالغين مصابين بـمرض بومبي المتأخر (LOPD)، في المؤتمر الـ31 للجمعية العالمية للعضلات في هيروشيما.
ما أظهره الامتداد
شمل التحليل 82 شخصاً تلقوا العلاج باستمرار من خط الأساس في PROPEL حتى السنة الخامسة (مجموعة ذات خبرة سابقة بالعلاج الإنزيمي بمتوسط 7.6 سنوات؛ n=62 ذوي خبرة، n=20 بلا خبرة حتى نحو 4.5 سنوات). متوسط تغيّر نسبة المسافة المتوقعة في ست دقائق: +0.7% و**+10.5%؛ ونسبة السعة الحيوية القسرية المتوقعة**: −2.8% و**−4.4%**.
السلامة والقيود
لم تُحدد إشارات سلامة جديدة؛ أحداث سلبية مرتبطة بالعلاج لدى 51.2%؛ وتوقف خمسة لأسباب سلامة. هذه امتداد مفتوح قدّمته الشركة بعد تجربة مرحلة ثالثة — وليست نصيحة طبية شخصية.