BioMarin: datos a cinco años de la extensión PROPEL de POMBILITI + OPFOLDA en enfermedad de Pompe de inicio tardío
El 2 de octubre de 2026 BioMarin presentó datos a cinco años de la extensión abierta PROPEL en el congreso World Muscle Society: en 82 adultos con POMBILITI + OPFOLDA continuo, la función motora se sostuvo en gran medida y las medidas pulmonares fueron relativamente estables; sin nuevas señales de seguridad. No es consejo médico personal.
El 2 de octubre de 2026, BioMarin Pharmaceutical anunció resultados a cinco años de la extensión abierta PROPEL de POMBILITI® (cipaglucosidasa alfa-atga) + OPFOLDA® (miglustat) en adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD), en el 31.º congreso World Muscle Society en Hiroshima.
Qué mostró la extensión
El análisis incluyó a 82 personas con tratamiento continuo desde el basal de PROPEL hasta el año cinco (n=62 con ERT previa media 7,6 años; n=20 naïve hasta ~año 4,5). Cambio medio en % de distancia predicha en 6 minutos: +0,7% (ERT-experiencia) y +10,5% (naïve); % de capacidad vital forzada predicha: −2,8% y −4,4%.
Seguridad y limitaciones
No se identificaron señales de seguridad nuevas; AE relacionados con el tratamiento en 51,2%; cinco abandonos por seguridad. Es una extensión abierta presentada por la compañía tras un ensayo de fase 3 — no es consejo médico personal.
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