BioMarin: POMBILITI + OPFOLDA хойук кэлбит Помпе ыарыытыгар PROPEL биэс сыллааҕы кэҥэтиитин дааннайдара
2026 алтынньы 2 күнүгэр BioMarin World Muscle Society кэмпириэнсийэтигэр PROPEL аһаҕас кэҥэтиитин биэс сыллааҕы түмүктэрин көрдөрдө: 82 улахан дьоҥҥо хамсаныы дьоҕура үксүн хаалбыт, тыын көрдөрүүлэрэ олус уларыйбата; саҥа куттал бэлиэтэ суох. Тус бэйэ эмтээһин сүбэтэ буолбатах.
2026 сыл алтынньы 2 күнүгэр BioMarin POMBILITI® + OPFOLDA® комбинациятын хойук кэлбит Помпе ыарыытыгар (LOPD) PROPEL аһаҕас кэҥэтиитин биэс сыллааҕы түмүктэрин Хиросимаҕа World Muscle Society 31-с кэмпириэнсийэтигэр биллэрдэ.
Түмүк
82 киһи непрерывнэй эмтээһиннээх. Алтыс мүнүүтэлээх хаамыы % предсказаннай уларыйыыта опытный бөлөххө +0,7%, наивнайга +10,5%; ФЖЕЛ — −2,8% уонна −4,4%.
Сэрэтии
Саҥа куттал бэлиэтэ суох; эмтээһиннээх сибээстээх реакциалар 51,2%-га. Бу хампаанньа биллэрбит аһаҕас кэҥэтии — тус бэйэ эмтээһин сүбэтэ буолбатах.