BioMarin: dados a cinco anos da extensão PROPEL de POMBILITI + OPFOLDA na doença de Pompe de início tardio
A 2 de outubro de 2026 a BioMarin apresentou dados a cinco anos da extensão aberta PROPEL no congresso World Muscle Society: em 82 adultos com POMBILITI + OPFOLDA contínuo, a função motora manteve-se em grande parte e as medidas pulmonares foram relativamente estáveis; sem novos sinais de segurança. Não é aconselhamento médico pessoal.
A 2 de outubro de 2026, a BioMarin Pharmaceutical anunciou resultados a cinco anos da extensão aberta PROPEL de POMBILITI® (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA® (miglustat) em adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD), no 31.º congresso World Muscle Society em Hiroshima.
O que a extensão mostrou
A análise incluiu 82 pessoas com tratamento contínuo desde o basal do PROPEL até ao ano cinco (n=62 com ERT prévia média 7,6 anos; n=20 naïve até ~ano 4,5). Mudança média na % da distância prevista em 6 minutos: +0,7% (ERT-experiência) e +10,5% (naïve); % da capacidade vital forçada prevista: −2,8% e −4,4%.
Segurança e limitações
Não se identificaram sinais de segurança novos; AE relacionados com o tratamento em 51,2%; cinco descontinuações por segurança. É uma extensão aberta apresentada pela empresa após um ensaio de fase 3 — não é aconselhamento médico pessoal.
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