FDA ускоренно одобрило Ultomiris для снижения протеинурии при IgA-нефропатии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало ускоренное одобрение препарату Ultomiris (равулизумаб) компании Alexion, AstraZeneca Rare Disease, для снижения протеинурии (белка в моче) у взрослых с первичной IgA-нефропатией (IgAN) с риском прогрессирования. AstraZeneca объявила о решении 21 октября 2026 года и называет препарат первым ингибитором комплемента C5, одобренным для этого показания.

Данные

• Одобрение после приоритетного рассмотрения основано на заранее запланированном промежуточном анализе рандомизированного плацебо-контролируемого испытания III фазы I CAN.
• На 34-й неделе отношение белка к креатинину в моче снизилось на 46,6% от исходного уровня при Ultomiris против 5,6% при плацебо — эффект с поправкой на плацебо 43,4%. Снижение было заметно уже на 10-й неделе.
• Самые частые побочные эффекты Ultomiris — инфекции верхних дыхательных путей (11,3%), назофарингит (9,2%) и инфузионные реакции (8,4%); AstraZeneca сообщает об отсутствии новых сигналов безопасности.
• Взрослым препарат вводят внутривенно раз в восемь недель после нагрузочной дозы.

Ограничения

Это ускоренное одобрение по суррогатному показателю. В инструкции указано, что не установлено, замедляет ли Ultomiris снижение функции почек при IgAN. Сохранение одобрения может зависеть от продолжающегося испытания I CAN, первичная конечная точка которого — изменение скорости клубочковой фильтрации (eGFR) на 106-й неделе. Приведённые данные промежуточные и в основном исходят от компании; более полные результаты будут представлены на конференции Kidney Week Американского общества нефрологии 23 октября. Fierce Pharma отмечает, что Ultomiris выходит на рынок, где уже есть Tarpeyo, Filspari и Fabhalta. Варианты лечения стоит обсуждать с нефрологом.