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FDA加速批准Ultomiris用于降低IgA肾病患者蛋白尿
在III期I CAN试验的中期分析中，阿斯利康的C5补体抑制剂在第34周使尿蛋白较安慰剂降低43.4%。其能否延缓肾功能下降尚未得到证实。
美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准阿斯利康罕见病部门Alexion的Ultomiris（瑞利珠单抗，ravulizumab），用于降低有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿。阿斯利康于2026年10月21日宣布这一决定，并称其为首个获批该用途的C5补体抑制剂。
证据
- 此次批准经优先审评，依据的是随机、安慰剂对照III期I CAN试验的预设中期分析。
- 在第34周，Ultomiris组尿蛋白/肌酐比值较基线下降46.6%，安慰剂组下降5.6%，经安慰剂校正的效应为43.4%。第10周时即可观察到下降。
- Ultomiris最常见的不良事件为上呼吸道感染（11.3%）、鼻咽炎（9.2%）和输注相关反应（8.4%）；阿斯利康称未发现新的安全性问题。
- 成人在负荷剂量后每八周静脉输注一次。
局限性
这是基于替代指标的加速批准。说明书指出，尚未确定Ultomiris能否延缓IgA肾病患者的肾功能下降。能否维持批准可能取决于仍在进行的I CAN试验，其主要终点是第106周的肾小球滤过率（eGFR）变化。上述数据为中期数据，主要来自公司；更完整的结果将于10月23日在美国肾脏病学会Kidney Week上公布。Fierce Pharma指出，Ultomiris将进入已有Tarpeyo、Filspari和Fabhalta等药物的竞争市场。患者应与肾内科医生讨论治疗选择。