FDA concede aprovação acelerada ao Ultomiris para reduzir a proteinúria na nefropatia por IgA

A FDA dos EUA concedeu aprovação acelerada ao Ultomiris (ravulizumabe), da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, para reduzir a proteinúria (proteína na urina) em adultos com nefropatia primária por imunoglobulina A (IgAN) com risco de progressão. A AstraZeneca anunciou a decisão em 21 de outubro de 2026 e diz tratar-se do primeiro inibidor do complemento C5 aprovado para esse uso.

As evidências

• A aprovação, após Revisão Prioritária, baseia-se em uma análise interina pré-especificada do estudo de fase 3 I CAN, randomizado e controlado por placebo.
• Na semana 34, a relação proteína/creatinina na urina caiu 46,6% em relação ao início com Ultomiris versus 5,6% com placebo — efeito ajustado ao placebo de 43,4%. A redução já aparecia na semana 10.
• Os eventos adversos mais comuns com Ultomiris foram infecção das vias aéreas superiores (11,3%), nasofaringite (9,2%) e reações à infusão (8,4%); a AstraZeneca não relata novos sinais de segurança.
• Em adultos, o medicamento é aplicado por via intravenosa a cada oito semanas após uma dose de ataque.

Limitações

Trata-se de uma aprovação acelerada baseada em marcador substituto. A bula afirma que não foi estabelecido se o Ultomiris retarda o declínio da função renal na IgAN. A manutenção da aprovação pode depender do estudo I CAN em andamento, cujo desfecho principal é a variação da filtração renal (eGFR) na semana 106. Os dados são interinos e vêm em grande parte da empresa; resultados mais completos serão apresentados na Kidney Week da Sociedade Americana de Nefrologia em 23 de outubro. A Fierce Pharma observa que o Ultomiris entra num mercado com Tarpeyo, Filspari e Fabhalta. Os pacientes devem discutir as opções com seu nefrologista.