La FDA concede aprobación acelerada a Ultomiris para reducir la proteinuria en la nefropatía por IgA

La FDA de EE. UU. concedió aprobación acelerada a Ultomiris (ravulizumab), de Alexion, AstraZeneca Rare Disease, para reducir la proteinuria (proteína en la orina) en adultos con nefropatía primaria por inmunoglobulina A (IgAN) con riesgo de progresión. AstraZeneca anunció la decisión el 21 de octubre de 2026 y lo presenta como el primer inhibidor del complemento C5 aprobado para este uso.

La evidencia

• La aprobación, tras una revisión prioritaria, se basa en un análisis intermedio preespecificado del ensayo de fase 3 I CAN, aleatorizado y controlado con placebo.
• En la semana 34, el cociente proteína/creatinina en orina bajó un 46,6% respecto al inicio con Ultomiris frente a un 5,6% con placebo: un efecto ajustado por placebo del 43,4%. La reducción ya se veía en la semana 10.
• Los efectos adversos más comunes con Ultomiris fueron infección de vías respiratorias altas (11,3%), nasofaringitis (9,2%) y reacciones a la infusión (8,4%); AstraZeneca no informa de nuevas alertas de seguridad.
• En adultos se administra por vía intravenosa cada ocho semanas tras una dosis de carga.

Limitaciones

Es una aprobación acelerada basada en un marcador sustituto. La ficha técnica indica que no se ha establecido si Ultomiris frena el deterioro de la función renal en la IgAN. Mantener la aprobación puede depender del ensayo I CAN en curso, cuyo criterio principal es el cambio en la filtración renal (eGFR) en la semana 106. Los datos son intermedios y proceden en gran parte de la empresa; se presentarán resultados más completos en la Kidney Week de la Sociedad Americana de Nefrología el 23 de octubre. Fierce Pharma señala que Ultomiris entra en un mercado con fármacos como Tarpeyo, Filspari y Fabhalta. Los pacientes deben hablar de sus opciones con su nefrólogo.