FDA تمنح Ultomiris موافقة معجّلة لخفض البيلة البروتينية في اعتلال الكلية بالغلوبولين المناعي A
خفّض مثبط المتمم C5 من AstraZeneca البروتين في البول بنسبة 43.4% مقارنة بالدواء الوهمي في الأسبوع 34 في تحليل مرحلي لتجربة المرحلة الثالثة I CAN. ولم يثبت بعد أنه يبطئ تراجع وظائف الكلى.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة معجّلة لدواء Ultomiris (رافوليزوماب) من Alexion التابعة لـAstraZeneca Rare Disease، من أجل خفض البيلة البروتينية (البروتين في البول) لدى البالغين المصابين باعتلال الكلية الأولي بالغلوبولين المناعي A (IgAN) المعرّضين لتطور المرض. وأعلنت AstraZeneca القرار في 21 أكتوبر 2026، وتصفه بأنه أول مثبط للمتمم C5 يُعتمد لهذا الاستخدام.
الأدلة
- استندت الموافقة، بعد مراجعة ذات أولوية، إلى تحليل مرحلي محدد مسبقاً لتجربة المرحلة الثالثة I CAN العشوائية المضبوطة بدواء وهمي.
- في الأسبوع 34 انخفضت نسبة البروتين إلى الكرياتينين في البول بنسبة 46.6% عن خط الأساس مع Ultomiris مقابل 5.6% مع الدواء الوهمي، أي تأثير معدّل بنسبة 43.4%. وظهر الانخفاض منذ الأسبوع العاشر.
- أكثر الآثار الجانبية شيوعاً مع Ultomiris كانت عدوى الجهاز التنفسي العلوي (11.3%) والتهاب البلعوم الأنفي (9.2%) وتفاعلات التسريب (8.4%)، ولم تُبلغ AstraZeneca عن مخاوف أمان جديدة.
- يُعطى للبالغين وريدياً كل ثمانية أسابيع بعد جرعة تحميل.
القيود
هذه موافقة معجّلة مبنية على مؤشر بديل. وتنص النشرة على أنه لم يثبت ما إذا كان Ultomiris يبطئ تراجع وظائف الكلى في هذا المرض. وقد يتوقف استمرار الموافقة على تجربة I CAN الجارية، التي تقيس أساساً التغير في معدل الترشيح الكلوي (eGFR) في الأسبوع 106. البيانات المذكورة مرحلية ومصدرها الشركة إلى حد كبير، وستُعرض نتائج أكمل في مؤتمر Kidney Week للجمعية الأمريكية لأمراض الكلى في 23 أكتوبر. وتشير Fierce Pharma إلى أن Ultomiris يدخل سوقاً تضم أدوية مثل Tarpeyo وFilspari وFabhalta. على المرضى مناقشة خيارات العلاج مع طبيب الكلى.