Lancet: пероральный митапиват повышает гемоглобин при серповидноклеточной анемии, но достоверно не снижает число болевых кризов
В испытании III фазы RISE UP с участием 207 пациентов значимый рост гемоглобина был у 41% получавших митапиват против 3% в группе плацебо. Вторая главная цель — уменьшить число болевых кризов — не достигнута.
The Lancet опубликовал полные результаты RISE UP — двойного слепого рандомизированного плацебо-контролируемого испытания III фазы препарата митапиват компании Agios при серповидноклеточной анемии. Митапиват — таблетка, активирующая фермент пируваткиназу в эритроцитах; это должно уменьшать гемолитическую анемию и «серповидность» клеток.
Испытание
- 207 пациентов старше 16 лет с анемией и повторяющимися болевыми кризами в 69 центрах 15 стран распределили в соотношении 2:1: митапиват 100 мг дважды в день (138) или плацебо (69).
- Гемоглобин: ответ (средний рост не менее 1,0 г/дл с 24-й по 52-ю неделю) был у 41% (56 из 138) в группе митапивата против 3% (2 из 69) на плацебо — разница статистически значима.
- Болевые кризы: годовая частота — 2,6 на митапивате и 3,1 на плацебо, но разница статистически незначима (p=0,12), то есть эта со-первичная цель не достигнута.
- Безопасность: серьёзные нежелательные явления — у 20% на митапивате и 29% на плацебо; одно серьёзное явление признано связанным с лечением.
Ограничения и дальнейшие шаги
Рост гемоглобина — лабораторный показатель; достоверного снижения болевых кризов, наиболее важных для пациентов, испытание не показало. Наблюдение длилось около года, открытое продолжение исследования ещё идёт. Agios добивается ускоренного одобрения в США, которое потребует подтверждающего испытания. Митапиват не одобрен при серповидноклеточной анемии; варианты лечения стоит обсуждать с гематологом.