Lancet: айахха иһиллэр митапиват серповиднай-клеточнай анемияҕа гемоглобины үрдэтэр, ол эрээри ыарыы кризистарын чахчы аҕыйаппат
207 ыарыһахтаах III фазалаах RISE UP тургутуутугар митапиват ылбыттар 41%-гар гемоглобин биллэрдик үрдээбит, плацебоҕа — 3%. Иккис сүрүн сыал — ыарыы кризистарын аҕыйатыы — ситиһиллибэтэх.
The Lancet серповиднай-клеточнай анемияҕа Agios хампаанньа митапиват бэрэпээтин III фазалаах, хос сабыылаах, рандомизированнай, плацебо-хонтуруоллаах RISE UP тургутуутун толору түмүктэрин бэчээттээтэ. Митапиват — эритроцит иһигэр пируваткиназа ферменин күүһүрдэр таблетка; бу гемолитическай анемияны уонна клеткалар «серповиднай» буолууларын аҕыйатыахтаах.
Тургутуу
- 15 дойду 69 киинигэр анемиялаах уонна хос-хос ыарыы кризистаах 16-тан үөһэ саастаах 207 ыарыһах 2:1 тэҥнээһинэн арахсыбыттар: митапиват 100 мг күҥҥэ иккитэ (138) эбэтэр плацебо (69).
- Гемоглобин: эппиэт (24–52 нэдиэлэлэргэ ортотунан 1,0 г/дл-тан итэҕэһэ суох үрдээһин) митапиваттаахтарга 41% (138-тан 56), плацебоҕа 3% (69-тан 2) — статистическай өттүнэн суолталаах араастаһыы.
- Ыарыы кризистара: сыллааҕы частота митапивакка 2,6, плацебоҕа 3,1, ол эрээри араастаһыы статистическай өттүнэн суолтата суох (p=0,12), ол аата бу сыал ситиһиллибэтэх.
- Куттала суох буолуу: ыарахан куһаҕан түбэлтэлэр митапивакка 20%, плацебоҕа 29%; биир ыарахан түбэлтэ эмтээһиннэн сибээстээх диэн билиниллибит.
Хааччахтар уонна салгыы хардыылар
Гемоглобин үрдээһинэ — лабораторнай көрдөрүү; ыарыһахтарга саамай суолталаах ыарыы кризистарын чахчы аҕыйааһынын тургутуу көрдөрбөтөх. Кэтээһин сыл кэриҥэ барбыт, аһаҕас салгыы чинчийии өссө барар. Agios АХШ-ка түргэтэтиллибит бигэргэтиини ситиһэргэ дьулуһар, ол бигэргэтэр тургутууну эрэйиэ. Митапиват серповиднай-клеточнай анемияҕа бигэргэтиллэ илик; эмтэнии туһунан гематологу кытта кэпсэтиҥ.