The Lancet: el mitapivat oral eleva la hemoglobina en la anemia falciforme, pero no reduce significativamente las crisis de dolor
En el ensayo de fase 3 RISE UP, con 207 pacientes, el 41% de quienes tomaron mitapivat tuvo un aumento relevante de hemoglobina frente al 3% con placebo. El segundo objetivo principal —menos crisis de dolor— no se alcanzó.
The Lancet ha publicado los resultados completos de RISE UP, un ensayo de fase 3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo de mitapivat, un fármaco oral de Agios, en la anemia falciforme. El mitapivat activa la enzima piruvato quinasa de los glóbulos rojos, con el fin de aliviar la anemia hemolítica y reducir la falciformación.
El ensayo
- 207 pacientes mayores de 16 años con anemia y crisis de dolor recurrentes en 69 centros de 15 países fueron asignados 2:1 a mitapivat 100 mg dos veces al día (138) o placebo (69).
- Hemoglobina: el 41% (56 de 138) con mitapivat tuvo respuesta (aumento medio de al menos 1,0 g/dL entre las semanas 24 y 52) frente al 3% (2 de 69) con placebo, diferencia estadísticamente significativa.
- Crisis de dolor: la tasa anual fue de 2,6 con mitapivat y 3,1 con placebo, pero la diferencia no fue estadísticamente significativa (p=0,12), por lo que este objetivo coprimario no se cumplió.
- Seguridad: hubo eventos adversos graves en el 20% con mitapivat y el 29% con placebo; uno se consideró relacionado con el tratamiento.
Limitaciones y próximos pasos
La hemoglobina es un marcador de laboratorio; el ensayo no mostró una reducción significativa de las crisis dolorosas, lo que más importa a los pacientes. El seguimiento fue de alrededor de un año, la extensión abierta continúa. Agios busca una aprobación acelerada en EE. UU., que exigiría un ensayo confirmatorio. El mitapivat no está aprobado para la anemia falciforme; los pacientes deben consultar las opciones con su hematólogo.
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