La FDA aprueba Orladeyo en gránulos para prevenir el angioedema hereditario en adultos y adolescentes

BioCryst Pharmaceuticals anunció el 21 de octubre de 2026 que la FDA de EE. UU. aprobó una solicitud suplementaria para una formulación de gránulos orales de 150 mg de Orladeyo (berotralstat) para prevenir crisis de angioedema hereditario (AEH) en adultos y adolescentes de 12 años o más.

Qué cambia

• El AEH es una enfermedad hereditaria rara que provoca episodios recurrentes de hinchazón. Orladeyo se toma una vez al día por vía oral para prevenir crisis; hasta ahora, los pacientes de 12 años o más lo tomaban en cápsula.
• Los nuevos gránulos pueden verterse en la boca y tragarse con agua o leche, o espolvorearse sobre una cucharada de comida blanda no ácida. BioCryst dice que la opción está pensada para quienes tienen dificultad para tragar, prefieren no tomar cápsulas o empezaron con gránulos de niños y quieren seguir con ellos después de los 12 años.
• Según la empresa, Orladeyo es la única terapia preventiva oral dirigida para el AEH con opciones para pacientes a partir de 2 años.

La evidencia

La aprobación se refiere a una nueva formulación de un medicamento ya aprobado, no a nuevos datos de eficacia. BioCryst cita dos estudios clínicos de las cápsulas, en los que informa una reducción media del 91% en la tasa de crisis a las 96 semanas y una reducción del 88% en el uso de medicación de rescate. Los efectos secundarios más frecuentes frente a placebo fueron reacciones gastrointestinales y dolor de espalda; la empresa dice que los efectos digestivos solían aparecer al inicio y remitían con el tiempo.

Advertencia

Las cifras proceden del comunicado del fabricante. Los pacientes con AEH deben hablar con su médico sobre qué tratamiento preventivo y qué formulación les convienen.