FDA批准Orladeyo颗粒剂型，用于成人和青少年遗传性血管性水肿的预防

BioCryst Pharmaceuticals于2026年10月21日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充申请，允许Orladeyo（贝罗司他）****150毫克口服颗粒剂型用于12岁及以上成人和青少年预防**遗传性血管性水肿（HAE）**发作。

有何变化

• HAE是一种罕见的遗传病，会反复引发肿胀。Orladeyo为每日一次口服的预防药物；此前12岁及以上患者服用的是胶囊。
• 新颗粒可直接倒入口中，用水或牛奶送服，也可撒在一勺软质、非酸性食物上服用。BioCryst称，这一选项面向吞咽困难、不愿服用胶囊，或儿童时期已开始服用颗粒并希望12岁后继续使用的患者。
• 据公司介绍，Orladeyo是唯一一种为2岁及以上HAE患者提供多种剂型选择的靶向口服预防疗法。

证据基础

此次批准针对的是已获批药物的新剂型，并非新的疗效数据。BioCryst援引两项胶囊临床研究称，96周时发作率平均降低91%，急救药物使用减少88%。与安慰剂相比，最常见的副作用是胃肠道反应和背痛；公司称胃肠道反应通常出现在治疗初期，并随时间减轻。

说明

上述数据来自生产商的新闻稿。HAE患者应与医生讨论适合自己的预防治疗和剂型。