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FDA加速批准免疫疗法Jemperli用于一种基因定义的直肠癌，患者或可免于手术
FDA批准GSK的多塔利单抗（Jemperli）用于MSI-H或dMMR型II/III期直肠癌成人患者。在单臂AZUR-1试验中，68%的可评估患者在12个月时获得持续临床完全缓解，但这是加速批准，长期数据仍在积累中。
2026年10月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予多塔利单抗（Jemperli，GSK）加速批准。这是一种PD-1免疫疗法，适用于经FDA授权检测确定为微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的II期或III期局部晚期直肠癌成人患者。据GSK介绍，约5%–10%的直肠癌具有这一生物标志物。
证据
- 该决定基于AZUR-1试验，这是一项II期、单臂、开放标签研究，纳入154名未经治疗的患者，每三周接受一次多塔利单抗，共九个周期。
- 经内镜、MRI和CT检查肿瘤消失（临床完全缓解）的患者未接受手术，而是接受密切监测。
- 按研究者评估，**68%（144人中的98人）**可评估患者在12个月时获得持续临床完全缓解。探索性分析显示，76%的患者在治疗后一年或更长时间内无癌症迹象。GSK称，中位随访超过两年，缓解者中未见复发报告。
- 由独立中心审查评估的主要终点仍在积累：目前为47%（116人中的54人）。
局限性
这是基于无对照组试验中期结果的加速批准，后续能否维持批准可能取决于进一步证实持久获益的数据。标准治疗（化疗、放疗和手术）可能导致长期的肠道、泌尿和性功能问题以及不孕，因此避免这些治疗对患者意义重大。直肠癌患者应与医生讨论生物标志物检测和治疗方案。